Medicamentos Huérfanos

¿Qué es un medicamento huérfano?

Los llamados ‘medicamentos huérfanos’ van dirigidos a tratar afecciones tan infrecuentes que los fabricantes no están dispuestos a comercializarlos bajo las condiciones de mercado habituales.

El proceso que va desde el descubrimiento de una nueva molécula a su comercialización es largo (10 años de media), caro (varias decenas de millones de Euros) y muy poco seguro (de 10 moléculas ensayadas, sólo una suele tener un efecto terapéutico). Desarrollar un medicamento dirigido a tratar una enfermedad rara no permite, en general, recuperar el capital invertido para su investigación.

Los medicamentos huérfanos pueden definirse como:

Fármacos que no son desarrollados por la industria farmacéutica por razones económicas pero que responden a necesidades de salud públicas.

De hecho, las indicaciones de un medicamento pueden también considerarse como ‘huérfanas’, puesto que una sustancia puede ser utilizada en el tratamiento de una enfermedad frecuente pero no haber sido desarrollada para otra indicación infrecuente.

F: Orphanet

https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education_AboutOrphanDrugs.php?lng=ES

https://www.gob.mx/cofepris

 

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